Medicação experimental reduz em até 59% proteína relacionada ao principal gene do Parkinson

Estudo com 82 voluntários revela forte efeito biológico do BIIB094 e prepara terreno para a fase 2

Uma nova medicação em fase experimental demonstrou uma redução significativa de uma proteína que está ligada à principal causa genética da doença de Parkinson em um estudo inovador envolvendo seres humanos. Em determinados pacientes, a diminuição atingiu até 59% no líquido cefalorraquidiano.

Os achados, publicados na revista Nature Medicine, derivam de um ensaio clínico inicial que analisou a segurança e o efeito biológico do medicamento denominado BIIB094. Esta droga foi desenvolvida pela Biogen em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals e utiliza uma tecnologia de silenciamento gênico para bloquear a produção da proteína prejudicial.

Detalhes do estudo

O ensaio, chamado REASON, foi realizado em fase 1 e contou com a participação de 82 adultos em diferentes centros clínicos localizados na América do Norte, Europa e Israel. Os participantes foram divididos em dois grupos: um recebeu uma dose única do fármaco variando entre 10 e 150 mg; o outro grupo recebeu quatro doses ao longo de intervalos de quatro semanas, com dosagens entre 40 e 120 mg.

A administração do medicamento foi realizada diretamente no líquido que envolve o cérebro e a medula espinhal por meio de punção lombar, já que a substância não consegue atravessar facilmente a barreira hematoencefálica.

Efeitos biológicos notáveis

Além da impressionante redução de até 59% na proteína associada ao gene LRRK2, os pesquisadores também registraram uma diminuição de até 50% na Rab10 fosforilada, um marcador que indica a atividade dessa via dentro das células.

Curiosamente, a resposta biológica observada foi similar tanto entre os portadores da variante genética no LRRK2 quanto entre aqueles sem essa mutação. Os exames realizados também mostraram uma diminuição nas proteínas ligadas aos lisossomos — estruturas celulares responsáveis pela reciclagem de resíduos — sugerindo que o tratamento pode impactar processos fundamentais da doença, e não apenas seus sintomas.

Segurança e efeitos adversos

<pOs voluntários relataram eventos adversos durante o estudo: cerca de 64,5% na primeira fase e 84,8% na segunda. A maioria dos sintomas relatados era leve ou moderada, sendo dores de cabeça e nas costas atribuídas ao método de administração intratecal, sem relação direta com toxicidade do fármaco.

É importante destacar que não foram registrados casos graves associados diretamente à medicação. Essa situação se diferencia das tentativas anteriores com pequenas moléculas que enfrentaram limitações devido a efeitos tóxicos nos pulmões e rins.

Próximas etapas e implicações para os pacientes

A equipe responsável pelo estudo planeja agora iniciar um ensaio na fase 2 com um número maior de participantes, com o objetivo de verificar se as alterações biológicas observadas realmente resultam em desaceleração clínica da doença de Parkinson. Esta nova fase incluirá avaliações motoras padronizadas e escalas para medir a progressão da enfermidade.

Especialistas acreditam que esses dados representam um avanço significativo para terapias envolvendo oligonucleotídeos antisense no tratamento do Parkinson, abrindo caminho para abordagens mais específicas. No entanto, os pesquisadores ressaltam que as opções terapêuticas atualmente disponíveis continuam válidas e que os resultados promissores precisam ser comprovados por evidências clínicas robustas.

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